La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation définie au troisième alinéa de l'article L. 601-2, pour un médicament destiné à des patients atteints d'une maladie rare, est adressée à l'agence par le fabricant ou l'importateur.
Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :
a) Une estimation de la fréquence de la maladie ;
b) Les informations prévues aux articles R. 5128 à R. 5128-3 et au d de l'article R. 5129 ;
c) Toutes informations pharmacologiques, toxicologiques et cliniques permettant d'apprécier l'intérêt thérapeutique du produit et les risques prévisibles liés à son utilisation ;
d) Toutes informations technologiques, pharmaceutiques, chimiques et biologiques permettant de garantir la qualité du médicament, notamment l'indication des méthodes et des contrôles de fabrication.

Code de la santé publique

Article R5142-22