L'autorisation, pour une durée limitée, d'utilisation à titre exceptionnel des médicaments mentionnés à l'article L. 601-2 est délivrée par le directeur général de l'Agence du médicament, au vu d'un dossier présenté et instruit dans les conditions ci-après.

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation prévue au deuxième alinéa de l'article L. 601-2, pour un médicament destiné à traiter une pathologie grave, est adressée à l'agence par le fabricant ou l'importateur.
Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :
a) Les informations prévues aux articles R. 5128 à R. 5132, en l'état des éléments réunis en vue d'obtenir une autorisation de mise sur le marché ;
b) Lorsque la demande d'autorisation de mise sur le marché n'est pas déposée, une lettre d'engagement du demandeur d'autorisation temporaire d'y procéder ;
c) Lorsque le demandeur n'est pas le titulaire des droits d'exploitation, un document de ce dernier mentionnant son accord pour l'utilisation, à titre exceptionnel, du médicament.

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation définie au troisième alinéa de l'article L. 601-2, pour un médicament destiné à des patients atteints d'une maladie rare, est adressée à l'agence par le fabricant ou l'importateur.
Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :
a) Une estimation de la fréquence de la maladie ;
b) Les informations prévues aux articles R. 5128 à R. 5128-3 et au d de l'article R. 5129 ;
c) Toutes informations pharmacologiques, toxicologiques et cliniques permettant d'apprécier l'intérêt thérapeutique du produit et les risques prévisibles liés à son utilisation ;
d) Toutes informations technologiques, pharmaceutiques, chimiques et biologiques permettant de garantir la qualité du médicament, notamment l'indication des méthodes et des contrôles de fabrication.

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation mentionnée au quatrième alinéa de l'article L. 601-2, pour un médicament importé en vue de sa prescription à des malades nommément désignés, est adressée à l'agence par le médecin traitant ou le pharmacien hospitalier.
Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :
a) La dénomination du médicament ;
b) Ses indications thérapeutiques ;
c) Toutes les informations utiles pour son utilisation ;
d) La prescription nominative par malade, établie par le médecin traitant ou responsable, telle qu'elle est envisagée.

Pour l'instruction des dossiers mentionnés aux articles R. 5142-21 à R. 5142-23 ci-dessus, le directeur général de l'Agence du médicament peut prendre les mesures définies à l'article R. 5134.
Le directeur général de l'agence est tenu de s'assurer, avant d'accorder l'autorisation temporaire d'utilisation mentionnée à l'article R. 5142-23, que le médicament dont l'importation est sollicitée est autorisé à l'étranger.
En outre, dans tous les cas et à la demande du directeur général, les demandeurs fournissent toute information relative à l'utilisation et au contrôle du médicament faisant l'objet du dossier.

L'autorisation temporaire d'utilisation est accordée :
a) Pour les médicaments mentionnés aux articles R. 5142-21 et R. 5142-22 : pour une durée d'un an, après avis de la commission de l'article R. 5140 ;
b) Pour les médicaments mentionnés à l'article R. 5142-23 : pour la durée du traitement, dans la limite maximale d'un an.
Elle indique, le cas échéant, le classement du médicament dans les catégories énumérées au deuxième alinéa de l'article R. 5135.
L'autorisation est accompagnée des informations prévues par les articles R. 5142-21 à R. 5142-24, telles qu'elles ont été approuvées par le directeur général de l'Agence du médicament.

L'autorisation temporaire d'utilisation est accordée :
a) Pour les médicaments mentionnés aux articles R. 5142-21 et R. 5142-22 : pour une durée d'un an, après avis de la commission de l'article R. 5140 ;
b) Pour les médicaments mentionnés à l'article R. 5142-23 : pour la durée du traitement, dans la limite maximale d'un an.
L'autorisation est accompagnée des informations prévues par les articles R. 5142-21 à R. 5142-24, telles qu'elles ont été approuvées par le directeur général de l'Agence du médicament.

Les dispositions de l'article R. 5144-8 sont applicables aux prescripteurs des médicaments mentionnés aux articles R. 5142-21 à R. 5142-23.
En outre, les titulaires des autorisations temporaires d'utilisation sont tenus de déclarer semestriellement à la Commission nationale de pharmacovigilance les effets inattendus ou toxiques susceptibles d'être dus aux médicaments autorisés et dont ils ont connaissance.

I. Sont applicables aux médicaments mentionnés aux articles R. 5142-21 et R. 5142-22 ci-dessus, dont l'utilisation est autorisée dans les conditions prévues au présent paragraphe, les dispositions relatives à l'étiquetage et à la notice d'information des a à m et q de l'article R. 5143, des articles R. 5143-1 à R. 5143-4, de l'article R. 5143-5, à l'exclusion du 7, et de l'article R. 5143-7.
II. Pour l'application de ces dispositions, la mention " autorisation temporaire d'utilisation " doit être substituée à la mention " autorisation de mise sur le marché " au m et au q de l'article R. 5143.

L'autorisation temporaire d'utilisation peut être renouvelée. Le renouvellement fait l'objet d'une nouvelle demande, dans les formes prévues au présent paragraphe.
Cette nouvelle demande contient, en outre, toutes informations sur l'évaluation du médicament en cause faite au cours de la période d'autorisation précédente. Dans les cas définis aux articles R. 5142-21 et R. 5142-22, le fabricant ou l'importateur mentionne au dossier les quantités livrées ou importées pendant cette même période et les déclarations faites en application des dispositions de l'article R. 5142-26.

Les décisions de suspension et de retrait mentionnées à l'article L. 601-2 sont prises par le directeur général de l'Agence du médicament. Elles sont motivées.
La décision de suspension ne peut être prise pour une période supérieure à trois mois.
La décision de retrait ne peut intervenir qu'après que le titulaire de l'autorisation a été invité à fournir ses observations et, pour les médicaments mentionnés aux articles R. 5142-21 et R. 5142-22, après avis de la commission de l'article R. 5140.
En cas de suspension ou de retrait d'autorisation, les dispositions de l'article R. 5139, cinquième alinéa, sont applicables.

L'autorisation temporaire d'utilisation d'un médicament est caduque dès que ce dernier bénéficie d'une autorisation de mise sur le marché.

Code de la santé publique

Paragraphe 2 ter : Autorisation temporaire d'utilisation